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要闻|Biogen又“挖掘”出一款SMA新药
来源: 发布时间:2022-01-12

根据周二发布的消息, Biogen从Ionis Pharmaceuticals获得一种治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物——BIIB115/ION306的全球独家许可。在2021年第四季度Biogen已经向Ionis支付了6000万美元,以选择加入BIIB115/ION306,作为两家公司之前在神经系统疾病方面的合作伙伴关系的一部分。如果 BIIB115 获得批准,Ionis 还可能收到开发、监管和商业里程碑付款和特许权使用费。

BIIB115/ION306

 BIIB115 是一种反义寡核苷酸 (ASO),反义寡核苷酸 (ASO) 是合成的、短的、单链的寡脱氧核苷酸。它们能够改变 RNA 并减少、恢复或改变蛋白质表达。

根据协议,Biogen将负责 BIIB115用于脊髓性肌萎缩症的开发、制造和商业化费用。由于这笔交易是在 Ionis 与阿斯利康 (AstraZeneca) 签署许可协议后几周达成的,该协议可能价值高达29 亿美元的心脏病药物 biobucks。


实际上,BIIB115/ION306是百健 (Biogen) 从 Ionis “挖掘”的另一款SMA新药。很早之前,该公司就从 Ionis 获得了用于SMA的Spinraza (nusinersen) 的许可,该药于2016 年12月或FDA批准上市,是第一种被批准用于治疗SMA的药物。而紧随其后的是诺华公司的一次性基因疗法Zolgensma——一种花费数百万美元的药物。关于这次协议,百健 (Biogen) 或是因为看到了市场上更多治疗方法的空间,并且有待填补的未满足需求。BIIB115 有可能以延长的给药间隔给药。Spinraza 以四次初始剂量通过脊髓注射给药,然后每年三次进行维持给药。


Biogen 副总裁兼神经肌肉发育部门负责人 Toby Ferguson 博士说道,“将 Biogen 在神经学方面的专业知识与Ionis在反义技术方面的领先地位相结合,使 Spinraza (nusinersen) 成为SMA护理的基础”。他认为目前获批疗法尚未完全满足受SMA 影响的患者需求,而对于BIIB115,其可能对SMA社区的患者产生重要意义。


此外,Biogen和Ionis还达成 了一项针对阿尔茨海默病的反义药物的 合作协议。2021年7月26日,两家公司公布了BIIB080/IONIS-MAPTRx 的Ib期试验的顶线数据,该试验达到了轻度阿尔茨海默病的安全性和耐受性的主要目标。该试验表明,在三个月的治疗期间脑脊液中 tau 蛋白的时间和剂量依赖性下降,并在治疗后的六个月期间持续下降。


编译来源:Biogen, Ionis see no need to change the formula for Spinraza successor