FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以12：0的投票表明，认为药物的收益大于风险，belantamab mafodotin设计用于结合BCMA靶点，并提供小型化疗有效载荷来攻击癌细胞。这种共轭疗法被Seattle Genetics和罗氏用于治疗其他类型的血癌。

此前在经过重度预处理、对免疫调节剂或蛋白酶体抑制剂耐药、和/或对抗CD38单克隆抗体不耐受的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，显示出显著的单药临床活性（DREAMM-2，NCT03525678）。

除了血癌治疗中预期会出现的副作用，如血小板水平低，一些患者还会出现角膜病变，这是FDA在其他多发性骨髓瘤药物中未见过的副作用。这些变化会导致干眼症、视力模糊，在某些情况下还会导致严重的视力丧失。在接受低剂量治疗的97名患者中，44%的患者至少有一例严重的角膜病变。

尽管葛兰素史克表示没有患者会永久丧失视力，在召开ODAC会议之前，FDA内部审查员的简报文件中对药物相关不良事件表达了关注。

FDA的工作人员写道:“目前还没有确定的治疗策略来减轻belantamab mafodotin的眼部毒性，”并补充道，“尽管实施了剂量调整，眼部毒性还是复发并持续存在。”

尽管ODAC的建议对FDA做出最终审查决定不具备约束力，但通常会被作为重要参考因素，一旦获批，在目前大约十几家针对BCMA的制药商的开发进程中，GSK或许能够率先抵达终点；全球首款BCMA靶向药或将上市。

△belantamab mafodotin作用机制

多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此，对新治疗方案存在着迫切需求。MM市场2017年接近140亿美元，预计2027年将达到近290亿美元。

投票结果支持belantamab mafodotin用于复发/难治性多发性骨髓瘤患者的四线治疗，这类患者先前至少接受过包含lenalidomide（免疫调节剂）、蛋白酶体抑制剂以及CD38抗体在内的既往治疗。

委员会主席，芝加哥大学医学教授Philip Hoffman表明：“我认为很明显这是一种有效的手段，我确实认为病人可能愿意冒这个风险，而且我认为在给药前对眼睛检查提出的缓解策略是合理的，也解决了这些担忧。”

其他成员则更多关注到BCMA作为治疗多发性骨髓瘤的新靶点，让复发或难治性多发性骨髓瘤患者可以在这里做出更多选择。

除了belantamab mafodotin之外，还有一系列BCMA靶向药物正在研发中，其中包括强生的一种双特异性抗体，以及强生和百时美施贵宝的CAR-T疗法。但葛兰素史克认为，由于ADC的注射周期更短，而且与CAR-T相比，其生产过程更快、更简单，因此ADC药物在可及性上可能比其他类型的药物更具优势。

杰富瑞(Jefferies)的分析师预计药物全球最高销售额将在15亿美元左右，但这是基于复发或难治性环境。该公司在给客户的一份报告中表示:“我们对belantamab在早期治疗中扩大使用持怀疑态度。”

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