一种专有的GalNAc递送系统,具备强化的内涵体逃逸性和双靶向性 2022年8月16日,Sirnaomics Ltd.("公司","Sirnaomics",股份代号:2257.HK),是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics宣布公司已成功研发肽对接载体(PDoV™),进一步优化公司siRNA药物递送的多肽GalNAc平台。 Sirnaomics的GalNAc递送平台利用了PDoV™设计中所选定的小肽之优势,该类小肽不但具有活跃的内涵体逃逸性,且为双siRNA抑制剂偶联提供了两个结合位点。在细胞培养和动物模型中,得益于PDoV所具备的快速内涵体逃逸的特性,相较单独使用GalNAc平台,PDoV-GalNAc平台可更快地实现对于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平台已实现靶向基因的最大敲低,而单独使用GalNAc平台则需要到第三周方可达成。 PDoV-GalNAc递送技术可以有效地适用于具有不同siRNA的双靶向siRNA疗法,同时亦能针对同一mRNA的两个区域或(两个药物靶点中)不同mRNA。双靶点PDoV-GalNAc siRNA设计已证明,相比起单一的siRNA设计,其在体外将靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用该技术开发多款新型的siRNA候选药物,包括用于治疗血高甘油三酯升高靶向肝细胞表达的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治疗高血压靶向肝细胞表达的血管紧张素原的STP165G。 Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示:“Sirnaomics对GalNAc递送平台进行了大量投资,因为与目前用于临床开发的其他递送平台相比,GalNAc递送平台包含了更为独特的设计与创新技术。随着我们利用PDoV-GalNAc和GalAhead™递送平台研发的siRNA候选产品进入临床阶段,Sirnaomics正在开发与肝细胞相关疾病的创新疗法。我们的GalNAc和多肽纳米粒子(PNP)递送技术为解决广泛未满足的医疗需求奠定了坚实的基础。” “我们的体外及体内的数据已经证实,针对通过GalNAc递送平台研发的治疗方法,我们的PDoV设计具有解决内涵体逃逸方面挑战的价值。”Sirnaomics执行董事兼首席科学官David Evans博士说道,“PDoV-GalNAc递送平台不仅增强了单一siRNA疗法的优势,而且还进一步增加了双靶向siRNA候选药物的疗效。Sirnaomics的科学团队将通过开发这类尖端技术以继续推进我们的创新RNAi疗法。” 关于Sirnaomics Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司,公司候选产品处于临床前及临床阶段,专注于探索及开发创新药物,用于治疗存在医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有重要市场地位的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司,且是首家将其核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。如欲了解更多关于公司资讯,可浏览:www.sirnaomics.com。 联系方式: David M. Evans博士 Sirnaomics执行董事兼首席科学官 电邮:DavidEvans@sirnaomics.com 投资者关系: 叶永基 Sirnaomics中国区首席财务官 电邮:NigelYip@sirnaomics.com 美国传媒查询: Alexis Feinberg 电话:+1 203 939 2225 电邮:Alexis.Feinberg@westwicke.com 亚洲传媒查询: 李耀荣 电话:+852 3150 6707 电邮:sirnaomics.hk@pordahavas.com 消息来源 : Sirnaomics Ltd. |