丽珠医药拟分拆丽珠试剂于A股上市

丽珠试剂于1989年成立。丽珠医药持有丽珠试剂约39.425%的股份，丽珠试剂为该公司控股附属公司。丽珠试剂主要从事诊断试剂及设备的研发、生产及销售。公告称，分拆丽珠试剂上市构成香港上市规则第 15 项应用指引界定的分拆上市，并须获得香港联合交易所有限公司批准。公司将就分拆丽珠试剂A股上市向香港联交所作出申请。

全球首个脊髓性肌萎缩症口服疗法Evrysdi获FDA批准

 近日，罗氏旗下的 Genentech 宣布，美国 FDA 已批准其Evrysdi（risdiplam）治疗成人和两个月及以上儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是继Biogen的Spinraza和Novartis的Zolgensma之后，第三种被批准用于SMA的药物。

Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法，也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi 是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。Genentech与SMA Foundation和PTC Therapeutics合作开发了该药物。

获1.15亿美元追加投资 这类新型疗法能否“破冰”罕见肌肉疾病

今日，总部位于马萨诸塞州的Dyne Therapeutics宣布完成新一轮股权融资，金额为1.15亿美元。有意思的是，这家于2018年成立，2019年4月份刚刚完成5000万美元A轮融资的公司，为何让投资人在很短的时间内迅速追加了新的投资呢？

Dyne Therapeutics专注为患有严重肌肉疾病的患者开发靶向药物疗法。其核心技术平台FORCE将可以治疗严重肌肉疾病的寡核苷酸（通常为短链RNA）和特异性的抗体结合，用来治疗疾病。目前大多数严重肌肉疾病并没有特效药，治疗中采取的主要是缓解症状的方法。而该平台可以利用抗体的特异性将寡核苷酸准确地运输到病变细胞，利用寡核苷酸和病变基因的结合，从基因层面治疗疾病。

百奥泰阿达木单抗获批第五项适应症：非感染性葡萄膜炎

8月10日，百奥泰生物制药股份有限公司（688177.SH）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准格乐立®（阿达木单抗注射液）用于治疗成年非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎患者。这是格乐立®在国内获批的第五个适应症，标志着格乐立®继风湿免疫科、皮肤科、消化科之后，进入了眼科疾病这一新的治疗领域。

作为国内首个上市的阿达木单抗生物类似药，格乐立®于2019年11月获得国家药监局正式批准，用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎和银屑病等自身免疫性疾病，并于今年7月获批新适应症克罗恩病。根据《生物类似药研发与评价技术指导原则》，公司向国家药监局申请将格乐立®适应症外推增加非感染性葡萄膜炎。新适应症的获批，将进一步扩大格乐立®适用患者群体，为患者提供一个高品质、高可及性的治疗选择。