笔者今天为大家介绍一下百济神州的一些核心重磅品种。

首先我们来聊聊百济的招牌核心BTK抑制剂：2019年11月14日(美国时间)宣布BRUKINSA(英文商品名：BRUKINSA，通用名：泽布替尼)获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。据悉，BRUKINSA是首款由百济神州自主研发获批上市的产品，是公司发展历程中的重大里程碑，也使我们向为全世界癌症患者带来变革型治疗方案的公司的目标更近了一步。这款由中国企业自主研发的用于治疗复发难治性的套细胞淋巴瘤（MCL）的抗癌新药，不仅为全球癌症患者带来福音，更给百济神州以及中国生物医药产业带来极大的荣光。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自国内的临床专家超过60位。来自国家药监局的数据则显示，百济神州在2018年8月和10月向国家药监局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，二者都被纳入优先审评通道。美国淋巴瘤研究基金会首席执行官MeghanGutierrez评论道：“泽布替尼作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应症治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够説明提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

此外，百济的一个招牌品种就是PD-1了，百济神州PD-1替雷利珠单抗注册申请的技术审评工作，已在11月13日保送国家药监局进行审批，品种技术审评建议结论为批准生产。百济神州的替雷利珠单抗（PD-1）是面向全世界的，目前在五大洲的30多个国家开展临床试验，无论是从制药的角度还是从患者的角度都要做到安全，要接受全球多个国家监管，临床研究的时间会稍微长一些。既然是面向全球产品必须要有自己的特色，这个过程，要有战略定力，没有多年深厚的免疫学、药物工程及规模生产能力的沉淀是很难做到的。而产业政策的不断优化升级，生物药迎来了发展的春天，良性竞争有利于产业的发展。足以见得，百济的PD-1靶点布局之神，丝毫不亚于国内药企巨头恒瑞。PD-1的开发重心更多放在亚洲患者高发的瘤种中，包括非小细胞肺癌、肝细胞癌、食管癌和胃癌。同时，针对PD-1单抗联合化疗治疗胃癌、食管癌、肺癌、肝癌等适应症的临床研究也都在有序推进。替雷利珠单抗目前正在进行的临床试验共有 22 个，其中 11 个处于 III 期临床试验，7 个处于 II 期，1 个处于 I 期，更多基于 PD-1 的联合治疗也在探索中。目前进展最快的是复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）和局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）。2019 年 6 月 03，替雷利珠单抗用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者的新适应症上市申请（sNDA）。

同年7月8日被纳入优先审评。在适应症布局上，百济神州是第一个提交尿路上皮癌适应症的 PD-1 单抗研发企业，该领域已经多年没有突破性治疗方案诞生。此外，公司有 4 个肺癌 III 期临床试验、一个非小细胞鳞癌 III 期临床试验均已完成入组，在国内均处于领先地位。在中国特色癌种肝癌上，针对 1 线肝细胞癌的治疗研究已进入 III 期，2 线/3 线治疗单臂临床试验患者入组已经完成。

其实最后百济还有个大靶点PARP靶点的进度也非常不错，其中，Pamiparib（PARP抑制剂），具备从其他PARP抑制剂中脱颖而出的潜力。根据临床前数据，潜在的大脑渗透率、高选择性、强DNA捕捉活性及良好的口服生物利用度让Pamiparib成为潜力巨大的小分子靶向新药。I/II期结果显示，在卵巢癌中表现出良好耐受性和抗肿瘤活性，首批56位患者数据，在三线治疗BRCA卵巢癌患者中，ORR高达39.7%，高于同类品种。现阶段也在进行与PD-1联用治疗多种实体瘤的I期临床试验中。

总结来看，百济的研发管线是非常强力的，结合管理层的优秀，笔者有理由相信，未来百济可能会成为又一个国产药企巨头。